Sage罕见病明星药物未获FDA快速审批承诺

剑桥麻州的Sage医疗通过IPO筹集了1亿350万美元，该母公司一种罕见的脑瘤症毒类固醇几乎已经赢取FDA的短时间审核资格。

该管理机构已批准短时间审核SAGE-547，该毒药是一个静脉注射剂，用做疗法造成危害全人类的诱发脑瘤（SE）患者。根据Sage样本，这类疾病在美国制约约15所到之处，而那些重复疗法无效，之外毒类固醇引起昏迷，被诊断为；也耐受SE，这类疾病还没有批准的疗法。

Sage的毒类固醇通过适度大脑的GABAA特异性以平息脑瘤发作，现代研究显示毒类固醇有效。

FDA的短时间地下通道项目保留给疗法轻微病情的毒类固醇，以满足医疗需求的潜能，根据该管理机构消息，扩展到该地下通道的毒类固醇有资格赢取更多的反馈，滚动政府机构审核和慢速受理。

Sage的CEO Jonas表示，FDA对于母公司的不负责任也是对'547'潜能和SE的轻微性的验证。

“今年初，对诱发脑瘤孤儿毒药的审核和短时间受理地下通道审核都是SAGE-547标志性的政府机构里程碑，我们将之前与FDA松散共同，以推进我们在造成危害全人类的中枢大脑疾病方面的后来居上毒类固醇和其他苹果电脑，”Jonas在一份声明中称。

来自SAGE-547的好消息让Sage亦同在华尔街成功亮相，该生物科技母公司的股价涨；也过60%，并且还赢取了3800万美元的担保减少和其他大量现金注入。

除了这款后来居上毒类固醇，Sage还握有病理前毒类固醇'689，用做辅助疗法SE，以及维持疗法的'217。

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撰稿人： drugs001